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对话中国新药研发
摘　要:新药研究开发是一项非常复杂的系统工程。无论从科学的角度还是从商业的角度来看，都可能是人类社会有史以来最为复杂的系统工程之一。从选题立项开始，到临床前研究（化合物合成、结构确证、分析检验方法的建立、剂型选择、处方工艺、放大实验、标准制订、稳定性考察、药理毒理、安全性评价等），再到临床方案的制定、临床试验的实施、药效和安全性的评价、最后申报生产、药品上市推广。
　　新药研究开发是一项非常复杂的系统工程。无论从科学的角度还是从商业的角度来看,都可能是人类社会有史以来最为复杂的系统工程之一。从选题立项开始,到临床前研究(化合物合成、结构确证、分析检验方法的建立、剂型选择、处方工艺、放大实验、标准制订、稳定性考察、药理毒理、安全性评价等),再到临床方案的制定、临床试验的实施、药效和安全性的评价、最后申报生产、药品上市推广。在上述复杂的过程中,几乎没有两个品种所遇到的问题会相同,尽管成功的代价会有所差异,药品最终上市绝对需要所有因素有利的叠加,其中任何一项细小的失误都可能导致整个项目的失败。新药研发的高端性可见一斑。
　　近年来,我国新药研发能力有所提高,但与西方发达国家相比,总体上还处于较低水平。全国6000多家制药企业,98%以上都在生产仿制药。而外国制药企业仅凭借少数的“重磅炸弹”级药物,就占据了我国医药市场的半壁江山。在严峻的现实面前,越来越多的中国制药企业认识到具有自主知识产权新药的重要价值。中国新药研发路在何方?让我们来解读医药研发前沿的大家之言,探讨中国新药研发的发展之路。
　　宋瑞霖　中国药学会医药政策研究中心执行主任:期待产业政策成熟
　　就中国的产业政策研究而言,我们面临的第一个挑战就是始终没有一个成熟的产业政策。
　　就目前而言,产业结构不合理,医疗卫生体制不顺以及缺乏具有国际竞争力的龙头企业是最根本的问题。第二是新药创新体系的健全、自主创新能力不够。我们发现中国药企和产品面对的最大挑战是仿制药水平不高,外资企业认为其原研药经常在价格上受压抑,而我们却觉得这是超国民待遇,因为中国存在两种价格体系,但想深一点会发现,我们自身面临的最大挑战是只仿了标准,而没有完全做到仿到产品。当然,中国有一批龙头企业、有相当一批产品已经完全达到国际标准,成为很多企业的原料供应商,但平均水平将制约产业发展。
　　那么,可以对中国的产业政策做些什么建议呢?第一,建立国家基本药物制度和完善的医疗保障体系是最重要的、有利的产业政策。第二,强化监管,重视仿制药研发。特别重视仿制药与被仿药品的生物等效性,提高仿制门槛。比较印度和美国的药品研发经验,如果没有很高的仿制药水平,创新药物无从谈起。第三,切实注重新药研发。我们不反对新药研发以企业为主体,但反对将所有的新药基础放到企业,因为就国际看,新药的基础性研究风险非常高。
　　现在相当多的外企将研发中心和CRO(Chief Research Officer研究总监)放到中国,但就像最近获得诺贝尔经济学奖的克里德曼教授所做的研究一样,所有的市场都可以是互补的,中国有非常好的临床基地,有便宜的人力资源,但中国需要什么?需要的是国外高新的设计和思维,所以我们主张中国企业走出去,当我们到海外建立研发中心,可在第一时间接纳最新技术和思维。当然,我们不可能在美国做临床,可以再拿到中国深加工,享受国际高新知识和信息,同时也享受中国的低成本,这对于中国制药产业和国际化有非常积极的意义。
　　第四,推动新药研发市场建立。在经济发达地区率先建立基金、建立平台去试验新的新药创新机制。当然,现在所有在中国的企业都面临药价压力,其实没有一个国家的政府每当受到医疗费用上涨压力时,不首先考虑压低药价。这是成本最低的工作,但后果复杂。而对于政府已明确定价的产品,我们在研究药品基本价格时提出“应当同等价格的质量”;对于政府指导价格产品或是市场调节价格产品,应通过购买者购买的招标方式而非第三方或第四方招标的方式谈判确定价格,当然,谈判双方的博弈一定是在合理情况下的最优价格。
　　我曾经问自己,美国人怎么能容忍人均卫生费用有美元这么大的数目?我找到一个答案,因为美国控制着全球一半以上的药品专利,它仍是最大的医药市场。而这还有容忍度的问题:如果我们不能容忍我们的药厂有合理的利润,那么中国的新药研发就无从谈起,所以当我们制定价格时不是单纯靠成本价格,更要关注的是产品的价值,价格应当是价值的体现,而不仅仅是市场需求的体现。当我们忽略价值时,会发现所有的价格制定各方永远不会买,就像全球没有一个国家的公民会夸奖政府有非常好的公费医疗制度一样,因为这是一项无人喝彩的事业,但又是不可离开的产业,因此我们需要全社会多一些包容。
　　王宏广　国家科技部中国生物技术发展中心主任:做医药产业大国不是梦
　　我主要讲四点:一是我国新药的研发正进入新的阶段;二是我们的研发能力和国外还有相当大的差距;三是中国有可能成为医药科技研发的强国和产业大国;四是如果我们想成为科技强国和产业大国,我们应该怎么做。
　　中国药物研发进入新阶段,大致有几个重要标志:
　　第一,国家更加重视药物研发,特别是国家创制药物专项的启动,它的研发投入经费将超过过去半个世纪的总和,将大大推动医药研发能力的提升。
　　第二,研发投入加大。我们看到许多企业已经有了研发投入,但差距很大,却也有潜力,在中国进行药物研发的成本非常低,这是一个很好的机遇。中国有大量非常敬业、吃苦耐劳的科学家,能够帮助企业做好研究,我想这是为什么将来还会有大量研发机构设在中国的原因。
　　第三,我认为中国成为医药科技强国和产业大国的潜力非常大。如果医疗费用的支出到2020年占GDP的10%,那将会是4万多个亿,是名副其实的重点领域。健康产业会成为网络之后的下一个经济增长点,会成为中国制造业在为世界作贡献之后的下一个对世界的贡献。医改方案正在变,研发的体制也会变,还有风险投资等已向医药领域倾斜,这预示着中国将可能成为医药产业的大国。
　　而关于如何促进药物的发展,我觉得有几个阶段须不断推进。一是转型阶段,即要基本形成完善的国家药物创新体系,平台一流,关键技术有更大突破,有较完善的研发队伍。二是快速增长时期,通过大范围的专项的推动,使研发快速增长,到2020年力争实现跨越发展。三是达到这一发展目标的策略和措施。切实实施国家重大专项,建立完善的创新体系;加速药物创新体制的转变,建立与国际相接轨的优秀体制和运行机制,加速药企成为药物创新和制造的中心;打造一批国际互认的药物研发平台,把国际药物后期研发吸引到中国。
　　Mathias Hukke Ihoven博士　诺华制药副总裁:个性化医药离我们既远又近
　　我介绍的是一些个性化医药在全球的发展以及生物标记个性化药品开发过程中的作用。我想这也适合全球发展的趋势,特别是一些药物可能不完全适用于大部分人群,但可能会对特定人群有非常有效的作用。
　　生物标记是一个很新的事物。个性化药品则是针对生物标记靶向的技术,目前针对疾病的主要针对症状,但这种新的技术使我们有更多的机会采取与现在不同的做法开发新药。如果有一个病人需要抗血压或抗胆固醇药物,我们就先从药品A说起,然后
看它会不会有效,再看药品B,按照这个链条来开发新药,此时面临的成本就是时间、钱以及病人福利的缺失,将来我们会采取更个性化的做法。我们采取诊断的方式,然后使用无论是生物的标记还是基因的标记,结合诊断的情况确定治疗疾病的最佳药物,这是个性化药品基本的原理。
　　此外,关于生物标记的一些法规和指南是非常重要的,特别对于个性化药物的开发而言,我们需要了解监管部门希望生物制药界提交哪些有效的数据。特别是对于从Ⅱ期到Ⅲ期转换的时候,要考虑哪些有效的数据可促进这一快速转换、哪些标准应该达到,使得生物标记用于它的用途等,并且经过验证,对于一些药物和诊断共同开发还需要哪些东西。对于一些前瞻性的或是增加了诊断功能的、能改变现有治疗决策的药物,我们需要有什么共同开发的要求,还要关注这些标准能够在不同区域中如何更好地协调统一。
　　美国FDA(美国食品和药物管理局)第一个涉及基因标签的规则,是在2005年出台的,它告诉你怎么把基因的数据报告上来,还涉及产品标签,这里提到自愿申报,也就是指有关的数据尽管交上来,虽然这些数据还很原始,但不会影响审批决议。如果能够协调好生物标签的认证的标准,会给个性化的医药发展创造很大机遇。
　　最后可以得出结论,说明到底个性化的医药离我们很遥远还是很近?美FDAI临床药理办公室主任的回答是:个性化医药离我们既远又近。
　　Mark Paxton　美国药物研究与制药协会助理副总裁:了解差异,接轨国际
　　中国希望从仿制药大国走向创新药强国,我们对这一转变很支持,但与此同时,是中国的主观框架也能跟上国际形势。
　　合理的基本框架应该建立在科技基础上,也就是有适当的科学和风险原则。美FDA的药品审评中心预算是各审评中心中最多的,因为工作风险大。除了FDA总部,我们还在全国设立了区域部门,他们能够帮助我们在地方执行FDA的政策法规,更重要的是地方局主要从事视察工作,并做材料收集。比如GRP、GCP检查、GRP审查,做上市前和上市后的检测与审查。
　　在美国,所有变更都基于风险评估,不论你的生产工艺是否有变化,你必须要明确的说明辅料的变更或其他相关工艺的变更不会带来很高风险。如果是中等程度的风险,可能会影响安全和有效的话,就要确保有足够的报告提交FDA,证明风险在控制中。
　　还有是要了解中美药品法律法规的差异。只有了解差异,才能了解在中国进行药物研发时需要注意的事项。还有一个问题是,你生产的药品是否与全球其他地方批准的药品一样,我们主要来看原料药的生产,看用不同的生产设施、使用不同的容器有什么不同的性质,看它是否有不同的杂质的特性等。作为监管部门,我们会确保药品安全,但FDA在了解中国上市的药物这方面并没有足够经验。
　　可以说,任何一个国家的医药卫生主管部门都希望建立良好的环境促进药物研发,激励更多创新。在美国,药品研发投入占全球的50%,也就是要确保美国已有的创新平台优势。所以,原料药厂和仿制药厂也要做一定的妥协。同时我们允许仿制药厂商来做在原料药专利过期之后做一些安全有效的仿制。这样仿制药厂商就不需要重复做临床和临床前研究。食品、药品和化妆品方案也是通过仿制药类似的程序进行批准的。
　　在这里有一个情况就是对于APR来讲,它的生产厂商可以提交一份授权信,如果APR的生产厂商有DNF主控文件的申请号,也就是确保原料药生产厂商的生产设施符合FDA现行要求,则FDA不一定会看它的DMF文件,但有必要时也可参照这部分文件。还有一个要求是生物等效性,不需要做完整的临床试验,最后还有一个专利说明,证明你没有违反原研药的任何一项专利。
　　蔡东晨　石药集团有限公司董事长:冲出研发困境
　　中国药企如何冲出研发困境?首先,有能力的企业应承担研发创新主体的责任,这也是国家在中长期产品规划发展中明确的。二是积极与跨国公司合作,发挥优势。特别是在国际市场上,积极参与国际分工,通过OEM等提高技术,提高管理水平。此外,还要加强知识产权保护,利用国外代理商优势开拓国际市场。
　　其次,以多种形式与国内科研院所开展合作,从科研院所引进半成熟的产品,参与到创新药物的早期立项及研发中。同时在科研院校进行联合试验体,加强人才培养。
　　再次,积极参与到国际研发链中。与国内企业联合启动研发资源,学习发达国家经验。
　　第四,通过合作和联盟等方式加强企业间协作,建立企业与科研院校的长期合作,成立行业技术联盟,解决行业共性问题,提高行业整体竞争力,建立企业间的研发合作,公担研发风险,共享研发成果;通过第三方服务公司加强信息共享和技术平台合作的协同研发。
　　第五,把握机会,加大研发投入。中国医药市场的发展为国内医药研发提供了很好的平台,加大研发投入是中国药企发展的必然选择,是把握长期机会的必由之路。
　　中药新药研发何去何从?
　　中医药历史悠久,在人类医学史中曾经占有领先地位,但自近代以来,由于社会历史条件局限、思想保守、封闭与僵化,中药的发展渐渐难以跟上时代前进的步伐,中药被打上了“草根树皮一锅汤”的深刻烙印。近年来,虽然我们在药材品种、化学研究、生产工艺、制剂质量等方面均有进步,但低水平重复仍像一座大山,横亘在中药的现代化之路上……
　　现实篇:形势严峻
　　据统计,目前国际市场每年药用植物及其制品的交易额在300亿美元左右,其中韩国的人参、德国的银杏叶制剂单品种的年销售额都在1亿美元以上,而日本也利用中药方剂,通过制剂工艺和质量标准的现代化研究,制成“汉方制剂”,在其本土的销售额就达1500亿日元,并占领国际中成药市场的大半江山。与之相较我国中医药制品的差距不小,研究与生产依然落后,疗效表述尚不切确,研制水平亟待提高。
　　一、国际巨头不断介入
　　随着科技的发展和进步,人口老化和一些新疑难杂病的出现,人们不再依赖单一成分和合成药物防治疾病,对中草药等天然药物的需求日渐迫切,使国际制药界把新药研制的重点逐渐转向天然药物。
　　其实西方医药界从中药及植物药中寻求有效药物由来已久,如麻黄素、三尖杉酯碱、紫杉醇、青蒿素等,都是从中药材中提取纯化出来的。用西方医药科技来发展植物药并非易事,一株草药内通常含有数十种以上的化学成分,要逐一分离和鉴定这些成分及其分子结构、药理活性,研究工作量之巨令人却步。
　　如果鉴定有数味植物药的复方,则其复杂性更将以几何级数递增。当检定成分之后,还需要进行大量的动物及临床实验进一步研究药物的疗效和毒性。所以在以前,通过筛选植物药来寻找新药并不比通过筛选合成化学品容易。
　　近年来,由于植物药市场逐步形成并发展,中医中药开始渗透到世界各地的大学及制药企业中。以美国为例,迈阿密大学、加利福尼亚大学伯克莱分校、康乃尔大学等都已成立了中医药学
院或研究中心,进行中草药的筛选研究。一些国际知名的制药企业,如葛兰素、辉瑞、施贵宝、强生、罗氏及诺和诺德等,也均投入相当大的资金和人力开发草药。
　　且近十多年来,药物筛选也随着计算机模拟和高通量筛选等技术的应用而效率倍增,目前每周已能完成数万个样品的筛选,鉴定植物药化学成分所需的时间已大大缩短,其精确性却大幅度提高。再加上近年来美国FDA开始接纳多成分方剂,所以筛选植物药变得比筛选合成化学品更合理可行。对欧美厂商而言,这是他们再创奇迹的一线曙光,部分外国企业正斥资扩充他们的草药研究部门,利用中医古籍和民族草药文献来“按图索骥”;有些药厂则成立了全球化的植物药鉴定中心,并与国内一些研究机构合作,共同从中药宝库中寻找新药。
　　二、人才储备危机渐显
　　国外的新药研究工作主要是由制药企业凭借其雄厚的财力,吸引大量的人才进行的。有文献统计,各大制药公司的新产品研究开发人数多在5000人以上(罗氏7000,葛兰素6500,赫丝特-罗素6200,拜耳5400,汽巴嘉基5350,山道士5350,史克5000,先灵3475)。国外1名医药科研人员每年的平均科研经费约为12.5~22.6万美元,而我国为美元,仅相当于国外的1/300。国外开发新药的经费大多来自企业,大制药企业的研究开发费约为销售额的15%,而我国现不足1%。
　　目前我国从事药学科研的人员有1万余人,直接从事创制新药的专业人员3000多人,不及国外一家大制药公司,且这些研发者多隶属于卫生部、中科院、中医药局、总后卫生部等部门,专业人才缺乏将成为制约我国中药事业发展的瓶颈。
　　对策篇:转变观念知难而进
　　中药是在中医理论指导下,用于防病治病的武器。从《神农本草经》记载365味中药发展至今,中药已达一万二千多种,常用的中成药5000种,其中约500种中药,功能主治比较清楚,可以为开发创制新药奠定良好基础。
　　目前,国际上每年有近50种新药问世,分摊至每个上市新药的平均研发费用约12亿美元。然而,我国每开发一个新药的研发费用最多不超过一亿元人民币,其根本原因就在于中药新药的研究开发的前期工作是建立于中医药学的理论及临床基础之上的,这同时也是众多国外厂商投资研究开发中药的一个重要原因。
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新药研发：单打独斗的时代已经过去
当前的医药界正面临着研发产出率增长变缓，研发所需费用不断增加的挑战。缺少足够多的可以治疗、治愈疾病的创新药物，患者的需求得不到充分满足，成为急需解决的实质性问题。近年来，全球的医药企业在药物研发上围绕以患者为中心的理念，尝试在传统研发模式上不断改革，提高新药研发的成功率，加速药物创新的速度。在此之外，政策环境在尽快解决患者疾苦，满足未被满足的医疗需求上的重要性，越来越受到重视。
转化医学：实验室与临床间的纽带
转化医学不是独立的全新学科，而是以理解疾病机理来解决患者需求为出发点的科研及新药研发的基本思路。它整合利用现代技术如基因组或蛋白组学、分子影像、生物信息大数据分析等手段对人类疾病的发生、发展机制及体外和动物模型与疾病关联度作专门对应分析整理。生物标记物是量化这些过程的通用标杆。
转化医学的介入，为提高创新药物研发效率提供了新思路。
连接“研”、“发”和产品整个生命周期管理的转化医学，是实验室与临床之间的纽带。一方面从患者身上得到的临床信息用来指导基础研究，另一方面使实验室的研究成果迅速转化到对疾病的诊断、预防和患者治疗中，打通基础研究和临床开发，衔接了传统药物开发体系中的断层，最快、最有效地把科研发现转化成有效医疗方案。在这种理念下的新药研发一开始就注重患者和病症，更好的了解疾病的发病机制，从而更好地满足患者需求。
目前全世界的医药界都非常关注赛诺菲与Regeneron公司联合开发的针对蛋白酶PCSK9靶点的降胆固醇创新药物Alirocumab的进展。说到PCSK9这个靶点的发现，正是转化医学在新药研发中运用的经典范例。
10年前，法国的研究者在两个患有家族性高胆固醇血症的法国家庭中发现了编码PCSK9蛋白的基因的功能获得性突变。几乎与此同时，在美国的德克萨斯大学有研究发现，在编码PCSK9蛋白的基因未发生功能性突变的美籍非洲裔人群，低密度脂蛋白胆固醇的浓度和冠心病的发病率明显较低。
这两项临床研究提示了PCSK9在胆固醇代谢中的重要调控作用。从患者身上得到的信息使研究者们回到实验室，用动物模型进行验证。实验室的结果证实了临床的发现，建立了PCSK9与胆固醇代谢的联系。这种蛋白会增加低密度脂蛋白胆固醇的浓度，而低密度脂蛋白胆固醇可以阻塞血管，是心脏病的罪魁祸首。在血液中循环的PCSK9蛋白能吸附细胞表面的低密度脂蛋白受体，进而使肝细胞对低密度脂蛋白颗粒清除能力下降。
显然，抑制PCSK9是降低低密度脂蛋白治疗的合理靶点，抗PCSK9药物已经成为降脂治疗研究的热点。Alirocumab是PCSK9的抑制剂，能与该蛋白结合，从而让低密度脂蛋白从身体中清除。正是有了转化医学从患者出发的理念，才使科学家们专注于患者身上的信息，给疾病的治疗带来具有划时代意义的创新成果。
人才是关键
人才是研发创新的核心力量。在医药产业，重视人才发展，也是促进新药创新的重要因素。只有确切了解患者需求的研发者，才能真正研发出患者最需要的创新药物。美国著名的生物技术公司基因泰克在创新药物的研发上取得了巨大的成功，这很大程度上得益于该公司优秀的研发人员。
作为一家以科学创新为研究导向的公司，基因泰克网罗到从分子生物学，到生物信息、生理学等各个领域上千名顶尖的研究员和科学家，参与到公司药品的研发中来。
其中有美国科学院院士，耶鲁大学前细胞生物学系主任Ira&Mellman，和后来成为加州大学旧金山分校首任女校长，现在是比尔?盖兹基金会首席执行官的Susan&Desmond-Hellman。公司的创始人之一Herbert&Boyer，就是1976年诺贝尔奖金的获得者。
正是这些优秀的人才，能够准确有效地找到患者的需求，并以此作为基础，更快的研发出创新的药物。难怪曾有资深业内人士说过凡是做的出色的医药公司都是因为对某种或某些疾病有着深刻理解与独特见解。
基于中国的研发人才才最有可能研发出中国患者所需要的药物。肝癌，胃癌和乙肝等疾病，中国患者占全球的比重很大，危害严重，却不是欧美医药产业传统的重点研发领域，而糖尿病，心血管疾病等慢性病在中国的患者数量逐年增加，给社会造成了很大的负担。
所以，解决中国患者需求的重任就落在了中国医药研发人才的肩上。如今，中国每年培养的医药方面的博士人数持续增长，尤其是具备临床经验并懂得基础研究转化的医学人才不断涌现；而众多从欧美留学归来的科学家将国外的知识和经验带回中国，对新药研发起推动性的作用，这些具备药物研发整体思想和转化思维的科研专家，使我们有信心研发针对中国的多发高发疾病领域的创新药物，改善治疗效果，满足中国患者的需求。
加速创新的合作式研发
近年来，医药研发呈现了另外一个趋势，越来越多的公司改变封闭式研发，调整“关起门来单打独斗”的策略，打开实验室的大门，与更多的外部科研机构、大学合作，与周边的生态环境相联系，打开视野，放眼世界，获得更多机会。大学、医院、产业界合作的基础同样源于共同的目标：加快创新，为患者尽快带来治疗方案。
在医药创新的各种合作模式中，公共私营合作制和竞争前合作得到了越来越多致力于新药创新机构的推崇。此类合作所提供的特殊益处在于，他们将医疗生态系统中的所有的利益相关方拉到一起，在奖励机制、投资和资源分配都达成一致的前提下，共同解决研发过程中的瓶颈问题，这常常是满足患者需求的关键。
由于没有单独的利益相关方拥有能够解决医药创新中的挑战的所有要素，这样的合作可以加速药物研发，并且成为新兴的药物研发生态系统的重要组成部分，解决单一的单位所不能解决的问题。比如集合大型的生物或者人群样本来达到统计学的目的，在持续的一个时期内执行较大规模的项目，快速解决重要的公共健康威胁等等。
在过去的5年间，公共私营合作制增长了3倍，并且有高质量的领导者和科学家作为人员保障，使这些合作成为创新的重要贡献者。其中著名的举措就是由40家公司、非盈利组织和政府部门等合作创立的生物标记物联盟。此联盟致力于在癌症、代谢疾病、神经精神病学、炎症疾病和自身免疫疾病等领域进行生物标记物的开发与药政资质获得，为加速这些领域药物的研发建立基础。
据麦肯锡2014年初的统计，美国和欧洲是公共私营合作制重要的驱动者。多个美国政府部门参与到了竞争前的合作中，以FDA最为活跃，参加了16项合作。而在中国，大多数公共私营合作制还是以独立而且小规模的形式存在于科研机构和跨国医药公司之间。不过，相信在不远的将来，会有更多有能力解决中国患者整体需求且在国家层面上的合作出现，最大限度地利用有限患者战略资源，促进建立更加有效的研发模式，进一步提升中国的创新能力。
以政策环境调控创新生态
中国虽然在多项医药创新指标，比如：国际药物专利申请数量、顶级国际期刊发表文章数量等，显现出令人瞩目的增长，但目前对全球医药创新的贡献甚微，与世界先进国家在创新、数量和质量上都有巨大差距。尽管近年来国家对医药产业的重视程度明显增强，中国的政策环境在充分激励创新作用方面还有很大上升空间。
值得一提的是，当今医药产业领先国家的发展历程中，也都遇到过与中国今天类似的挑战，但这些国家都通过积极调整政策来改善医药创新的生态系统。
1980年，美国的拜杜法案使私人部门享有联邦资助科研成果的专利权成为可能，从而大大提高了学术机构转化创新的热情；随后1984年的药物价格竞争和专利期延长法案平衡了创新药和仿制药的利益冲突；1992年的处方药申报者付费法案，授权FDA对制药企业收取费用以解决经费不足的问题。从1993年申报者付费法案实施以来，FDA评审效率得到显著改善。三大法案奠定了之后美国医药创新快速发展的基础。2012年以来，FDA建立了药物加速审批通道，其目的在于使对患者有重大影响的创新药物能够尽快上市。目前共有四种加速审批通道：绿色通道、突破疗法、优先审评、加速批准。随着这一系列变革，FDA的角色也由被动变为主动，这个变化的其中一个核心理念，就是以患者为中心的创新药审批指导原则。
美国通过政策调整促进创新的经验弥足珍贵，值得我们借鉴。政策环境的改善是加速医药创新的重中之重，需要从理念和机制方面都做改革，优化监管流程和政策环境使创新成果能尽快进入市场，造福患者并创造价值。医药行业也在积极地与政府监管部门沟通交流，推动创新激励机制的制定与实施，让创新药物尽快通过临床试验和审批，使广大中国患者受益。
中国患者在诸多疾病领域的迫切需求，成为我们中国医药行业同仁的最强大动力。对于医药企业来讲，自身要提升新药创新的能力，利用转化医学的理念，提高新药创新的效率，同时要开放眼界整合资源，从外部合作寻找机会，加快新药研发的步伐。从整体环境的角度，需要加强政策调控，形成激励创新的机制，打造出一个创新才能够生存，创新才能胜出的医药产业生态系统。
只有医药产业的各个利益相关方从患者的需求出发，把患者的利益作为一切工作的中心，才能加快新药研发的速度与效率，把更多有效的药物带给患者，最终使患者受益。同时以解决中国人健康需求为中心，以创新为基础的医药产业会是国家核心竞争力的最好体现。
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